毒薬は医薬品の一種である。定義及び取扱いは同法44条以下が定めている。
毒性が強い医薬品を薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が毒薬として法令で指定する。毒薬は黒地に白枠、白字をもって、その品名及び「毒」の文字が記載されていなければならない。また、その保管に際しては、施錠できる場所に他の物と区別して貯蔵および陳列しなければならない。
具体的には、急性毒性における致死量（その量を投与されると半数が死ぬ量のこと。半数致死用量・LD50とも。後述「劇薬」においても定義同じ）が、経口投与で体重1kgあたり30mg以下、皮下注射で体重1kgあたり20mg以下のものを言う。
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毒物及び劇物取締法により定義される毒物としばしば混同されるが、全くの別定義である。毒物及び劇物取締法2条により、医薬品としての毒薬は毒物ではない。医薬用でない毒物は、「医薬用外毒物」の表示がなされる。
童話等では、死に至らしめる毒をしばしば「毒薬」と表現するため、毒薬を「人を殺す薬」「飲むと死んでしまう薬」などと誤解してしまうことがある。前述にもあるとおり、薬事法で定義される毒薬はあくまで医薬品の一種であり、疾患の治療や検査に用いられる薬である。